Twoja wyszukiwarka

JOANNA NURKOWSKA
SYGNAŁY - GENY PRZECIW NIEPAMIĘCI
Wiedza i Życie nr 4/2000
Artykuł pochodzi z "Wiedzy i Życia" nr 4/2000

Czy terapia genowa pomoże chorym na Alzheimera?

Choroba Alzheimera odbiera człowiekowi życie w wyjątkowo okrutny sposób, pozbawiwszy go uprzednio pamięci, godności i osobowości. W przebiegu tej choroby dochodzi do obumierania komórek mózgu zwanych neuronami cholinergicznymi. Naukowcy z California University w San Diego kierowani przez Marka Tuszynskiego zadali sobie pytanie, czy można powstrzymać ten proces, a może nawet go odwrócić, stosując substancję zwaną czynnikiem wzrostu nerwów NGF (Nerve Growth Factor). Po 10 latach badań na zwierzętach odpowiedzieli na nie pozytywnie. Przynajmniej w przypadku gryzoni i naczelnych NGF rzeczywiście chroni neurony cholinergiczne i przywraca pamięć.

We wrześniu 1999 roku grupa Marka Tuszynskiego dowiodła, że terapia genowa z zastosowaniem genu NGF pozwala odwrócić związaną z wiekiem degenerację neuronów u rezusów, a aktywność podanego genu utrzymuje się co najmniej przez rok. Niedawno naukowcy uzyskali zgodę na pierwszą próbę terapii genowej choroby Alzheimera u ludzi.

Do badań wybrano 8 osób w początkowych stadiach choroby, zdolnych zrozumieć istotę eksperymentu i świadomie się mu poddać. Najpierw ze skóry pacjentów zostaną pobrane fibroblasty. Następnie zostaną one tak genetycznie zmienione, by produkowały NGF i wstrzyknie się je w podstawę przodomózgowia. Potem już tylko trzeba będzie poczekać na efekty. Głównym celem badań jest wyznaczenie bezpiecznej dawki zmodyfikowanych komórek i obserwacja, czy istotnie opóźniają one rozwój choroby.

Aby uzyskać zgodę na doświadczenie, należało wykazać, że jest ono bezpieczne dla badanych. Czynnik wzrostu, użyty jako narzędzie naprawy, bywa zabójczy dla komórek nerwowych, jeśli są one wyposażone w receptor zwany p75, ale pozbawione innego receptora zwanego trk. Jak twierdzą naukowcy z Uniwersytetu w San Diego, neurony w przodomózgowiu szczęśliwie mają oba typy receptorów, więc nie powinny ucierpieć wskutek terapii.

Konieczność zastosowania terapii genowej wynika ze specyfiki układu nerwowego - NGF podany do krwiobiegu nie przedostałby się do mózgu ze względu na nieprzepuszczalną dla większości cząsteczek barierę krew-mózg.

"New Scientist" nr 2219/ 2000