Twoja wyszukiwarka

GRZEGORZ NALEPA
SYGNAŁY - SUKCES TERAPII GENOWEJ
Wiedza i Życie nr 8/2000
Artykuł pochodzi z "Wiedzy i Życia" nr 8/2000

Dzięki genoterapii dwoje francuskich dzieci powraca do zdrowia.

Niedawno cały świat przekonał się, że terapia genowa metoda leczenia polegająca na wprowadzaniu genów terapeutycznych do komórek pacjenta może wiązać się z poważnymi skutkami ubocznymi. Osiemnastoletni chłopiec poddany takiej terapii w University of Pennsylvania zmarł wskutek uogólnionej reakcji zapalnej wywołanej przez wirusy, które miały dostarczyć geny do jego komórek. Czy w związku z tym należałoby uznać genoterapię za metodę niebezpieczną i niedopracowaną pod względem naukowym? Na szczęście nie. Dowodem na to jest sukces francuskich lekarzy, którzy postanowili w ten sposób leczyć dwójkę dzieci chorych na zespół ciężkiego złożonego niedoboru odporności (SCID).

SCID to choroba genetyczna, która wynika z braku aktywności limfocytów T i B - głównych komórek układu odpornościowego. Nieprawidłowe limfocyty nie atakują bakterii i wirusów, dlatego dzieci chore na SCID są bardzo podatne na zakażenia i najczęściej umierają w pierwszym roku życia z powodu infekcji, które dla zdrowych byłyby zupełnie niegroźne. Dziecko, u którego rozpoznano SCID, musi przez cały czas pozostawać w całkowicie sterylnym pokoju szpitalnym; w ten sposób można zmniejszyć ryzyko śmiertelnego zakażenia.

Do tej pory próby leczenia ciężkiego złożonego niedoboru odporności ograniczały się do przeszczepów obcego szpiku kostnego - w ten sposób do organizmu pacjentów wprowadzano zdrowe komórki macierzyste limfocytów. Teraz okazało się, że terapia genowa może być prawdziwym przełomem w leczeniu SCID.

U dwóch małych pacjentów paryskiego Instytutu INSERM rozpoznano postać SCID sprzężoną z chromosomem X. Ta postać SCID jest spowodowana uszkodzeniem genu kodującego podjednostkę receptorów dla niektórych cytokin, czyli białek regulujących aktywność komórek odpornościowych. Limfocyty pozbawione tych receptorów nie mogą odpowiadać na sygnały wysyłane przez inne komórki, nie dojrzewają prawidłowo i nie atakują drobnoustrojów chorobotwórczych.

Naukowcy z INSERM pobrali od chorych dzieci komórki szpiku kostnego i w warunkach laboratoryjnych poddali je działaniu genetycznie zmodyfikowanych retrowirusów. Retrowirusy przeniosły do komórek szpiku brakujący gen receptora cytokin. Potem naprawione komórki z powrotem wprowadzono do krwi pacjentów.

Komórki szpiku kostnego, które otrzymały prawidłowy gen receptora cytokin, zaczęły wytwarzać prawidłowe limfocyty - zdolne do walki z bakteriami i wirusami. Układ odpornościowy małych pacjentów zaczął działać prawidłowo i dzieci po kilku miesiącach opuściły szpital. Od tego momentu minęło już dziesięć miesięcy. Teraz mieszkają we własnych domach, są odporne na zakażenia i rozwijają się równie dobrze, jak ich zdrowi koledzy. Oczywiście, przez cały czas pozostają pod opieką lekarzy, którzy kontrolują stan ich układu odpornościowego.

O tym, czy genoterapia pozwoliła całkowicie naprawić układ odpornościowy dzieci chorych na SCID, dowiemy się dopiero za kilka lat, ale już teraz warto zauważyć, że przynosi coraz lepsze rezultaty. Możemy mieć nadzieję, iż terapia genowa przyda się też do leczenia wielu innych chorób, m.in. hemofilii, AIDS, innych chorób zakaźnych, a przede wszystkim - nowotworów złośliwych.

Science nr 5466/2000
www.biologia.pl